أمل جديد لمرضى باركنسون: الدواء الروسي المتطور يستهدف المراحل المبكرة

في تطور مهم من روسيا، حصل فريق من العلماء على براءة اختراع لدواء جديد يهدف إلى علاج مرض باركنسون خلال مراحله الأولية. يمثل هذا التعاون بين معهد سانت بطرسبرغ للفيزياء النووية وجامعة سانت بطرسبرغ الطبية الأولى قفزة محتملة إلى الأمام في المعركة ضد هذا الاضطراب التنكس العصبي.

ويكمن الجانب المبتكر لهذا العلاج الجديد في آلية عمله التي تستهدف إنزيم الجلوكوسيريبروسيداز. يلعب هذا الإنزيم، الذي يتم تشفيره بواسطة جين GBA1، دوراً حاسماً في أمراض مرض باركنسون. وقد وجد أن الطفرات داخل جين GBA1 تزيد بشكل كبير من خطر الإصابة بالمرض. ويعمل الدواء عن طريق استعادة نشاط الإنزيم، ومواجهة التأثيرات الضارة لهذه الطفرات.

وتحدثت الدكتورة صوفيا بيسيلينا، مديرة مختبر الوراثة الجزيئية البشرية في المعهد، عن وظيفة الدواء. وأوضحت: "عندما ينخفض نشاط الجلوكوسيريبروسيداز، تتراكم الركيزة في الخلايا. ويمكنها تثبيت الأشكال السمية العصبية من بروتين ألفا سينوكلين الذي يسبب التنكس العصبي. ويجمع الجزيء الذي أنشأناه بين الإنزيم بطريقة تجعله يعمل بكفاءة أكبر". يعالج هذا النهج الآليات الأساسية لمرض باركنسون، مما يوفر الأمل في خيارات علاجية أكثر فعالية.

تضمنت الرحلة إلى تطوير هذا الدواء بحثاً وتعاوناً مكثفاً. ولعب العلماء في المركز القومي للبحوث "معهد كورشاتوف" دورا محوريا من خلال تصميم نموذج حاسوبي لإنزيم الجلوكوسيريبروسيداز. وقد مكّن هذا النموذج الفريق من تحديد التعديلات الكيميائية القادرة على تعزيز كفاءة الإنزيم. بعد هذا العمل النظري، قام الباحثون بتركيب عدة جزيئات لاختبار تأثيرها على نشاط الإنزيم في خلايا المرضى الذين يعانون من طفرات جين GBA1.

أسفرت التجارب عن نتائج واعدة، حيث أظهرت أن المركب الجديد قلل بشكل كبير من كمية الركيزة الضارة المرتبطة بتدهور الخلايا العصبية. يعد تراكم الركيزة هذا سمة مميزة لمرض باركنسون وهدفاً رئيسياً للتدخل العلاجي. ومن الجدير بالذكر أن فعالية هذا المركب تجاوزت فعالية الأدوية الأجنبية التي تخضع حالياً للتجارب السريرية، مما يسلط الضوء على إمكانات نهج العلماء الروس.

يعتمد هذا الإنجاز على الأساس الذي وضعه الباحثون الدوليون الذين قدموا لأول مرة مفهوم استخدام مرافق دوائي "وهو جزيء صغير قادر على استعادة السلامة الهيكلية لتكوينات البروتين" لتصحيح عمل الإنزيم. ومن خلال الأخذ بهذا المفهوم إلى أبعد من ذلك والتركيز على إنزيم الجلوكوسيريبروسيداز على وجه التحديد، فتح الفريق الروسي طرقًا جديدة لعلاج مرض باركنسون.

وبينما يواصل المجتمع العلمي العالمي استكشاف علاجات لمرض باركنسون، فإن العمل الذي يقوم به معهد سانت بطرسبورغ للفيزياء النووية والمتعاونون معه يمثل خطوة واعدة إلى الأمام. ومن خلال استهداف الأسس الجينية والجزيئية للمرض، يقدم هذا الدواء الجديد بصيصًا من الأمل للمصابين بمرض باركنسون، وخاصة في المراحل المبكرة من الحالة.