الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية تعتمد بيروكيند كأول علاج فموي لمرض الثلاسيميا

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية (SFDA) على دواء بيروكند (ميتابيفات) لعلاج البالغين المصابين بثلاسيميا ألفا أو بيتا. ويشمل هذا الاعتماد المرضى المعتمدين وغير المعتمدين على نقل الدم. وكان بيروكند قد اعتُبر سابقًا منتجًا واعدًا ضمن برنامج الأدوية الواعدة، الذي يهدف إلى تسريع الوصول إلى العلاجات المبتكرة.

الثلاسيميا اضطراب وراثي في الدم يؤثر على إنتاج الهيموغلوبين. يؤدي إلى انخفاض مستويات الهيموغلوبين ونقص في خلايا الدم الحمراء السليمة. غالبًا ما تشمل أعراضه التعب والضعف وضيق التنفس وعدم انتظام ضربات القلب. بيروكيند هو أول علاج فموي من نوعه، يعمل عن طريق تنشيط إنزيم بيروفات كيناز في خلايا الدم الحمراء. يُحسّن هذا التنشيط إنتاج خلايا الدم الحمراء السليمة، ويطيل عمرها، ويقلل الحاجة إلى عمليات نقل الدم المتكررة.

استند قرار الهيئة العامة للغذاء والدواء بتسجيل دواء بيروكيند إلى أدلة شاملة بعد تقييم فعاليته وسلامته وجودته والتزامه بالمعايير المطلوبة. وقد أظهرت التجارب السريرية نتائج إيجابية ملحوظة في دراستين من المرحلة الثالثة شملتا مرضى مصابين بالثلاسيميا ألفا وبيتا. ركزت الدراسة الأولى على المرضى غير المعتمدين على نقل الدم، وأظهرت زيادة ملحوظة في مستويات الهيموغلوبين. أما الدراسة الثانية، فقد شملت مرضى معتمدين على نقل الدم، وسجلت انخفاضًا كبيرًا في الحاجة إلى نقل الدم.

دعمت نتائج هذه الدراسات تقييمًا إيجابيًا لفوائد ومخاطر استخدام بيروكيند للغرض الطبي المحدد. وشملت الآثار الجانبية الشائعة التي لوحظت خلال التجارب السريرية الأرق والصداع. شددت الهيئة العامة للغذاء والدواء على أهمية إجراء فحوصات إنزيمات الكبد قبل بدء العلاج، وأوصت بمتابعة شهرية خلال الأشهر الستة الأولى.

يستهدف برنامج تصنيف الأدوية الواعدة الأدوية التي استكملت التجارب السريرية، والتي تتميز بفعالية وسلامة وتأثيرات علاجية واعدة في علاج الأمراض الخطيرة. يُسهم هذا البرنامج في تسريع الوصول إلى العلاجات عالية الجودة، وتوسيع الخيارات المتاحة، وتوفير الوصول المبكر إلى الأدوية المبتكرة بسرعة. ويتماشى هذا البرنامج مع أهداف برنامج تطوير القطاع الصحي في إطار رؤية المملكة العربية السعودية 2030.

للتأهل باعتباره "دواء واعد"، يجب استيفاء شروط معينة: يجب أن يستهدف الدواء حالات خطيرة أو تهدد الحياة؛ يجب أن تفوق فوائده المتوقعة الآثار الضارة المحتملة؛ يجب أن يوفر ميزة علاجية كبيرة مقارنة بالعلاجات الحالية؛ ويجب ألا يكون مسجلاً لدى أي هيئة تنظيمية عند تقديم طلب التسجيل.

لمزيد من المعلومات حول برنامج الأدوية الواعدة، يمكنكم زيارة موقع الهيئة العامة للغذاء والدواء الإلكتروني أو التواصل معهم عبر البريد الإلكتروني [email protected].

With inputs from SPA