الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية توافق على دواء سكاي كلاريس لعلاج ترنح فريدريك لدى البالغين والمراهقين

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية (SFDA) على دواء سكاي كلاريس (أومافيلوكسولون) لعلاج رنح فريدرايخ لدى الأفراد الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا فأكثر. يؤثر هذا الاضطراب الوراثي النادر على الحركة ونوعية الحياة. يعمل سكاي كلاريس، الذي كان دواءً نادرًا، عن طريق تنشيط بروتين "Nrf2"، وهو بروتين أساسي لإدارة الإجهاد التأكسدي. عادةً ما تكون مستويات هذا البروتين منخفضة لدى مرضى رنح فريدرايخ، مما يساعد على الحماية من الأمراض العصبية التنكسية.

أظهرت التجارب السريرية تحسنًا ملحوظًا لدى المرضى الذين عولجوا بسكاي كلاريس. وأظهرت الدراسة الأولية انخفاضًا في درجات mFARS بعد 48 أسبوعًا مقارنةً بالعلاج الوهمي، مما يؤكد فعاليته في إبطاء تطور المرض. وتشير البيانات طويلة المدى إلى أن هذه الفوائد تستمر لمدة تصل إلى ثلاث سنوات، على عكس التدهور الطبيعي المتوقع للحالة.

يدعم برنامج الأدوية اليتيمة التابع للهيئة العامة للغذاء والدواء علاجات الأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من خمسة من كل عشرة آلاف شخص في المملكة العربية السعودية. ويقدم البرنامج مزايا مثل اجتماعات التسجيل المسبق، وأولوية التسجيل، والاستشارات العلمية للشركات التي تسجل الأدوية اليتيمة. تتماشى هذه المبادرة مع برنامج تطوير القطاع الصحي ضمن رؤية المملكة 2030، الهادف إلى تحسين جودة الرعاية الصحية.

جاء تسجيل سكاي كلاريس بعد تقييم شامل لسلامته وفعاليته وامتثاله للمعايير. ومن الآثار الجانبية الشائعة التي لوحظت في الدراسات ارتفاع إنزيمات الكبد، والصداع، وآلام الظهر، والغثيان، والتقيؤ، وفقدان الشهية، وفقدان الوزن. كما لوحظت تفاعلات مع عصير الجريب فروت والأدوية المؤثرة على إنزيم CYP3A4.

يُعد برنامج الأدوية اليتيمة عنصرًا استراتيجيًا في برنامج تطوير القطاع الصحي ضمن رؤية المملكة 2030. ويهدف إلى تعزيز الابتكار الدوائي وتلبية الاحتياجات الطبية للأمراض النادرة التي تفتقر إلى خيارات علاجية. ومن خلال تسهيل الوصول إلى علاجات فعالة للحالات المستعصية، يسعى البرنامج إلى تحسين جودة الرعاية الصحية في جميع أنحاء المملكة.

يُعرَّف الدواء اليتيم بأنه دواء مُخصَّص لعلاج حالات نادرة تُصيب أقل من خمسة من كل عشرة آلاف شخص في المملكة العربية السعودية. وتشجع الهيئة العامة للغذاء والدواء شركات الأدوية على المشاركة في البرنامج من خلال إجراءات دعم مُختلفة مُصمَّمة لتبسيط إجراءات تسجيل الأدوية.

لمزيد من المعلومات حول برنامج الأدوية اليتيمة أو تفاصيل محددة حول عملية تسجيل سكاي كلاريس والفوائد التي تقدمها الهيئة العامة للغذاء والدواء، يمكن للأطراف المهتمة الرجوع إلى "دليل الأدوية اليتيمة" المتوفر على موقع الهيئة الإلكتروني أو الاتصال بهم عبر البريد الإلكتروني.

With inputs from SPA