الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية توافق على دواء كالسودي لعلاج التصلب الجانبي الضموري لدى البالغين

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية (SFDA) على دواء كالسودي (توفيرسن) لعلاج البالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (ALS). يؤثر هذا المرض النادر على الخلايا العصبية المسؤولة عن الحركة الإرادية، مما يؤدي إلى ضعف العضلات وفقدان القدرة على الحركة. وتأتي هذه الموافقة في إطار جهود الهيئة الرامية إلى تحسين فرص الحصول على علاجات الأمراض النادرة من خلال برنامج الأدوية اليتيمة.

يستهدف كالسودي طفرة جينية في جين SOD1 مرتبطة بمرض التصلب الجانبي الضموري. عادةً، يساعد بروتين SOD1 على التخلص من النواتج الثانوية السامة من الخلايا. إلا أن هذه الطفرة تُسبب بروتينًا مشوهًا يتراكم ويُعطل العمليات الخلوية. يستخدم كالسودي العلاج المضاد للاتجاه، وهو تقنية حديثة تتضمن نيوكليوتيدات ترتبط بتسلسلات mRNA محددة، مما يقلل من إنتاج البروتين المعيب.

أشارت الهيئة العامة للغذاء والدواء إلى أن موافقة كالسودي جاءت بعد تقييم شامل لفعاليته وسلامته وجودته. أظهرت الدراسات السريرية انخفاضًا في مستويات ضوء الخيط العصبي (NfL)، مما يشير إلى انخفاض تلف الأعصاب مقارنةً بمتلقي العلاج الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، كان هناك انخفاض في تركيز بروتين جين SOD1 المعيب في السائل الدماغي الشوكي، مما يشير إلى أن الدواء يحقق هدفه الجزيئي.

خلال التجارب السريرية، شملت الآثار الجانبية الشائعة آلامًا في العضلات أو المفاصل، وإرهاقًا، وألمًا في موضع الحقن، وحُمّى، وارتفاعًا في مستويات البروتين في السائل الدماغي الشوكي. ورغم أن هذه المؤشرات الأولية واعدة، أكدت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية أن الفوائد طويلة الأمد لا تزال قيد البحث، ولا ينبغي أن تحل محل النتائج السريرية المُثبتة.

يُعدّ برنامج الأدوية اليتيمة بالغ الأهمية لتسريع الوصول إلى علاجات الأمراض النادرة التي تُصيب أقل من 5 من كل 10,000 شخص في المملكة العربية السعودية. تتماشى هذه المبادرة مع برنامج تطوير القطاع الصحي ضمن رؤية 2030، الهادف إلى تحسين جودة الرعاية الصحية. يُمكن الوصول إلى دليل الأدوية اليتيمة عبر الموقع الإلكتروني للهيئة العامة للغذاء والدواء أو عبر البريد الإلكتروني.

تؤكد موافقة الهيئة العامة للغذاء والدواء على دواء كالسودي التزامها بدعم العلاجات الفعالة للأمراض المستعصية. ومن خلال تسهيل الوصول عبر برامج استراتيجية مثل برنامج الأدوية اليتيمة، تهدف الهيئة إلى تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة وتحسين رعاية المرضى في جميع أنحاء المملكة العربية السعودية.

With inputs from SPA